2023.08.28
【士泽行业资讯】BlueRock（拜耳）帕金森症细胞疗法的临床I期试验达到主要终点
拜耳与其全资下属独立运营的细胞治疗公司BlueRock Therapeutics于今日在丹麦哥本哈根举行的国际帕金森病和运动障碍大会上公布了用于治疗帕金森病的干细胞衍生临床试验疗法bemdaneprocel (BRT-DA01)的临床一期数据。
在本试验证明了Bemdaneprocel（BRT-DA01）的耐受性和安全性，低剂量和高剂量队列中的所有12名受试者在一年内均未出与bemdaneprocel相关的严重不良事件。报告的2例严重不良事件与bemdaneprocel无关，其中1例癫痫发作归因于手术操作，另1例为新冠病例。两者均痊愈，无后遗症。此外，18F-DOPA PET成像扫描显示低剂量和高剂量队列中均有细胞存活和定植的证据。18F-DOPA PET成像是一种用于显像和评估帕金森病多巴胺能活性的神经放射学技术。次要探索性临床终点在两个队列中均有所改善，通过采用统一帕金森病评定量表第三部分（MDS-UPDRS Part III）和Hauser
Diary (用于通过运动症状评估帕金森病严重程度的工具)进行评估，高剂量队列中的受试者表现出更大的改善。
通过采用Hauser Diary可以将患者区分为症状得到良好控制时处于“开启”状态和症状恶化时处于“关闭”状态。高剂量队列中的受试者在一年后显示处于没有出现运动障碍的“开启”状态的时间相比基线改善了2.16小时。处于“关闭”状态的时间一年后相应减少了1.91小时。而低剂量队列中的受试者在“开启”状态下比基线改善了0.72小时，并在“关闭”状态下时间相应减少了0.75小时。
在“关闭”状态中使用MDS-UPDRS Part III对bemdaneprocel的效果进行为期一年期的评估显示，与基线相比高剂量队列下降了13.0个点，而低剂量队列显示下降7.6个点。
基于这些结果，II期试验也正在规划中，预计将于2024年上半年开始招募患者。
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